La tecnologÃa CRISPR ha sido promocionada como un avance cientÃfico, ya que tiene la capacidad de editar el ADN de un ser humano y posiblemente corregir trastornos hereditarios. De hecho, ya hay tres niños editados genéticamente que provienen de China.
Sin embargo, CRISPR no ha avanzado hacia una amplia accesibilidad ya que todavÃa existen preocupaciones de seguridad con respecto a esta tecnologÃa de vanguardia.
Pero una nueva investigación podrÃa traer esperanza a los pacientes y familias que padecen trastornos genéticos después de descubrir que CRISPR puede ofrecer un tratamiento “más seguro” y “novedoso” para estos defectos.
“Técnica innovadora y sin riesgos”
Un grupo de cientÃficos de la Universidad de California en San Diego ha informado sobre una técnica innovadora y sin riesgos que algún dÃa podrÃa utilizarse para corregir fallos genéticos.
El equipo está compuesto por el profesor Ethan Bier, la investigadora postdoctoral Sitara Roy y la experta Annabel Guichard, según informa informe de la ANNI.
Su estrategia utiliza los sistemas internos de reparación del ADN del cuerpo, que en última instancia proporcionan una vÃa para técnicas avanzadas de terapia genética que podrÃan tratar una variedad de problemas genéticos.
Guichard, el autor principal del artÃculo, explicó que después de cortar el ADN mutante, el mecanismo de reparación de la célula podrÃa emplear la variante sana para rectificar la mutación defectuosa. Señaló que esto se puede hacer aún más eficazmente con un “simple corte inofensivo”.
Los investigadores crearon moscas de la fruta mutantes que podÃan producir colores en sus ojos, lo que les permitÃa observar la “reparación con plantilla de cromosomas homólogos” o HTR.
Estos mutantes inicialmente tenÃan ojos completamente blancos. Sin embargo, las moscas idénticas desarrollaron notables manchas rojas en los ojos cuando se expresaron los componentes CRISPR Cas9 y un ARN guÃa.
Según el informe del ANI, esto era evidencia de que la maquinaria de reparación del ADN de la célula habÃa revertido con éxito la mutación empleando el ADN funcional del otro cromosoma.
Los investigadores probaron su novedosa técnica utilizando una variación de Cas9 llamada “nickases” que solo apuntaba a una sola hebra de ADN en lugar de dos. También descubrieron que estas mellas daban como resultado una restauración de alto nivel del color de ojos rojos que era prácticamente igual al de moscas sanas y no mutadas.
En comparación con el corte de doble cadena Cas9, que también produce mutaciones con frecuencia y se dirige a otros puntos en todo el genoma, descubrieron que la nickasa tenÃa una tasa de éxito de reparación del 50-70%.
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¿Se puede aplicar la técnica a humanos?
Los investigadores afirmaron que la adaptabilidad del nuevo sistema podrÃa utilizarse como modelo para corregir mutaciones genéticas en mamÃferos.
Guichard aclaró que aún no está claro cómo funcionará este método en células humanas y si se puede aplicar a algún gen en particular. Explicó con el fin de obtener HTR eficaz para mutaciones que causan enfermedades transmitidas por los cromosomas humanos. Es posible que se requieran varias modificaciones.
A diferencia de las ediciones CRISPR basadas en Cas9 más convencionales, el enfoque basado en nickase del equipo da como resultado significativamente menos mutaciones dentro y fuera del objetivo, un aspecto crÃtico de su investigación. Además, afirman que múltiples entregas graduales y continuas de Nickase durante varios dÃas pueden ser más ventajosas que una sola entrega.
Bier dijo que la simplicidad de este método es un beneficio notable. Explicó que este método depende de varios componentes y cortes “suaves” del ADN, a diferencia del Cas9, que crea roturas completas del ADN que normalmente conllevan mutaciones.
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